علاج جيني ي restores نظر طفلة بريطانية ويحقق نجاحًا مذهلاً

كاثرين ليسترانج

أصبحت كاثرين ليسترانج، الطفلة البريطانية البالغة من العمر 11 عاماً، أول من يتلقى علاجاً جينياً لمتلازمة بارديت بيدل النادرة، حيث تم حقن جين BBS10 في شبكية عينها لحماية البصر وتحسينه. هذه المعالجة تعتبر إنجازاً مهماً في مجال الطب الجيني، إذ تهدف إلى حفظ خلايا الشبكية المتضررة، وهو أمر قد يفتح آفاقاً جديدة لعلاج الحالات المماثلة.

تفاصيل العلاج الجيني

أكد نيروبان كوماران، استشاري جراحة العيون، أن العملية تضمنت إدخال نسخ سليمة من الجين المضطرب مباشرة إلى الشبكية، بعد إزالة المادة الهلامية. هذا العلاج لا يهدف فقط إلى تثبيت مستوى الرؤية، بل يسعى أيضاً لتحسينها، مما يمنح الأمل لكثير من الأطفال المصابين بهذه الحالة.

التأثيرات المحتملة لمتلازمة بارديت بيدل

تشير الإحصاءات إلى أن متلازمة بارديت بيدل تؤثر على مولود واحد من كل 100 ألف في المملكة المتحدة، حيث ينجم عن طفرات في واحد من 20 جيناً مختلفاً. بالإضافة إلى فقدان البصر، تعاني هذه الفئة من الأطفال من مشكلات صحية أخرى، مثل:

• مشكلات في الكلى.
• صعوبات في التعلم.
• السمنة المتزايدة.
• زيادة عدد الأصابع في اليدين أو القدمين.

الآمال المستقبلية لعلاج متلازمة بارديت بيدل

تميزت حالة كاثرين ليسترانج بأنها أول حالة تلقت هذا النوع من العلاج في المملكة المتحدة، بعد أن استقبلت مريضة واحدة في كندا فقط هذا العلاج من قبل. يأمل الأطباء أن تفتح هذه العملية الأبواب لتطوير علاجات جديدة للأطفال الذين يعانون من نفس الحالة، مما يمنح الأمل للكثير من العائلات.

تتطلع كاثرين إلى مستقبل مشرق، وذكرت أن نجاح هذا العلاج سيمكنها من الاستمرار في قراءة الكتب التي تحبها، معززة بذلك قضيتها في الاستمرار بالتعلم والنمو.